人での有効性や安全性について調べることを「臨床試験」といいます。臨床試験でも、国（厚生労働省から「くすり」として認めてもらうために行われる試験のことを「治験」といいます。「治験」は一般的には3つの段階（第Ⅰ相、第Ⅱ相、第Ⅲ相）に分けて慎重に進められます。
主に健康な成人を対象に、ごく少量の「くすりの候補」から使い始め、徐々に量を増やしていき、副作用について注意深く調べます。また、「くすりの候補」が体の中でどれくらいの速さで吸収され、どのような作用を示し、そしてどれくらいの時間で体外に排泄されるかも確認します。
次に少数の患者さんを対象に、「くすりの候補」の効果（有効性）、副作用（安全性）と共に、効果的な使い方（量、間隔、期間）について調べます。
最後に、これまでに得られた結果で見られた「くすりの候補」の効果（有効性）、副作用（安全性）が多数の患者さんにも当てはまるかどうかを最終確認します。また、「くすりの候補」によっては、既に使われているくすりと比較し、より効果が期待できるのか、副作用が少ないかどうかや、長期間使用した時の効果（有効性）や副作用（安全性）についても確認します。
厚生労働省による承認（薬として認められる）前の薬剤などを、患者さんや人に投与することで有効性（薬の効き目）や安全性（副作用の有無）を確かめる試験をいいます。
薬ができるまでにはいくつもの段階を踏まなくてはいけません。
まず、製薬会社の研究者や医師が「病気の原因」について詳しく研究し、「くすりのもと」となりそうな物質を探します。
様々な実験で選別された「くすりのもと」は、動物や細胞などを対象に、どんな作用があるかを慎重に検討するための試験をします。試験の結果、病気に対しての効果が期待でき、大きな副作用がないと確認された「くすりのもと」は「くすりの候補」となります。
ここでいよいよ「くすりの候補」が人に使われます。「くすりの候補」が「くすり」となるためには、どうしても人においての効果（有効性）や副作用（安全性）を調べなくてはなりません。
これらの試験結果はまとめて国（厚生労働省）に提出され、「くすり」として役立つかどうか審査を受けます。
このようにたくさんの研究とたくさんの協力（治験）を経て、ようやく「くすり」として使用することができます。
「くすり」が販売された後は、さらに実際に多くの患者さんに使われた場合の効果や安全性、今まで見られなかった副作用などを調べます。
